스페인에서 의약품 지출 한도에 대한 논쟁이 집중되고 있는 세 이름은 Zolgensma, Trikafta 및 Spinraza입니다. 세 가지 모두 희귀 질환인 척수성 근위축증과 낭포성 섬유증의 치료 이정표입니다. 세 가지 모두 단일 실험실에 의존하고 있으며 세 가지 모두 환자당 연간 150,000유로를 쉽게 초과하며, 한 사례에서는 단일 용량으로 200만 유로에 육박합니다. 보건부는 현재 공공 자금 조달을 검토하는 연구를 진행 중이며, 연구소는 적극적으로 대응했습니다.
이 선택 기준은 임상적이 아니라 경제적입니다. 이는 환자당 예산에 가장 큰 영향을 미치고 매우 제한된 적응증을 가지며 각 사례에서 단일 제조업체가 시장을 지배하는 세 가지 치료법입니다. 여기에는 불편한 권한 분배가 추가됩니다. 건강은 혜택에 무엇이 포함되고 가격은 얼마인지 결정하지만 법안을 부담하는 것은 자치 공동체와 병원입니다. 중간에 연구소에서는 자금 조달 강화로 인해 R&D가 둔화될 수 있다고 경고합니다.
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졸겐스마(Zolgensma): 200만 유로에 가까운 단회 투여 유전자치료제 리뷰 오픈
Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)는 소아 사망의 주요 유전적 원인으로 간주되는 희귀 질환인 척수근위축증(SMA)에 대한 노바티스의 유전자 치료법입니다. 이는 단일 정맥 주입으로 투여되고 결함이 있는 SMN1 유전자를 대체함으로써 작용하므로 단일 용량 치료제로서의 지위를 갖습니다. 이 형식과 무엇보다도 그 가격으로 인해 국립보건시스템(National Health System)이 재정을 지원하는 가장 비싼 약품이 되었습니다. 병원 계약을 기반으로 한 Civio의 연구에 따르면 스페인에서 정한 최대 가격은 1,945,000유로이고 실제로 지불되는 금액은 복용량당 약 134만 유로입니다. 2021년 12월 1일부터 자금이 지원되었습니다. 매년 스페인에서는 SMA를 앓고 있는 아기 30~40명이 태어납니다. 시작 가격으로 보면, 이들에게 서비스를 제공하는 데 연간 8천만 달러에 가까운 지출이 발생하게 됩니다.
서비스 진입은 가격 볼륨 합의, 결과에 따른 지불, 약리 임상 프로토콜 및 Valtermed 및 Seguimed를 통한 모니터링 등 영향을 억제하기 위한 메커니즘과 협상되었습니다. 이 검토는 가설이 아닙니다. 약가에 관한 부처 간 위원회는 이전에 누시네르센 또는 리스디플람으로 치료받은 SMA 1형 환자 또는 SMN2 유전자의 3개 복사본을 가진 증상 전 SMA 환자와 같은 새로운 모집단을 포함하지 않는 것을 제안하는 데 동의했습니다. 여기에 불투명성의 맥박이 추가됩니다. 건강은 실제 가격이나 합의된 조건이 아닌 최대 가격만 공개하며, 대법원은 주정부가 공적 자금으로 지불하는 금액이 비밀로 유지될 수 있는지에 대한 원칙을 확립하기 위해 2026년 1월 19일 브리핑이 제출된 Civio의 항소를 인정했습니다.
