스웨덴의 희귀 질병에 대한 의약품에 대한 접근은 점점 더 많은 정치적 분위기의 초점입니다. 정부 비평가들은이 문제를 해결하기 위해 특별한 주 자금을 요구하고있다. 현재 조사중인 보건부 장관은 더 많은 돈을 배제하지 않았다.
스웨덴 소아과 의사, 국회 의사당, 센터 당의 보건 대변인 인 Anders W. Jonsson은 지난 6 개월 동안 스웨덴 보건부 장관 인 Acko Ankarberg Johansson (EPP)에게 스웨덴의 의장 (Riksdag)에서 Orphan 약물에 대한 환자의 접근에 대해 두 번 토론하기 위해 스웨덴 보건부 장관에게 도전했습니다.
“스웨덴의 의약품 및 상환 모델은 일반적인 질병에 적합하지만, 희귀 한 질병 그룹이 작아서 의약품을 비싸기 때문에 고아 약물이 필요한 환자에게는 적합하지 않습니다. 정부는 너무 수동적이며 정부가 그러한 약물에 대한 비용을 지불 할 수 있도록 특별한 주 기금을 마련해야합니다.
“이것은 현재 Riksdag에서 가장 인기있는 건강 문제 중 하나입니다.”라고 그는이 아이디어가 사회 민주당, 좌파 정당 및 녹색당이 구성한 야당뿐만 아니라 정부에도 불구하고 자유 주의자들에게도 뒷받침된다고 덧붙였습니다.
유전 적 장애는 처리되지 않았습니다
Jonsson에 따르면, 스웨덴의 부모는 Voxzogo (Vosoritide)라고 불리는 Achondroplasia가있는 어린이들을위한 최초의 EU 승인 의약품을 얻기 위해 노력하고 있습니다.
Achondroplasia는 FGFR3 유전자의 돌연변이로 인한 유전 적 상태입니다. 그것은 뼈 성장에 영향을 미쳐 키가 짧고 독특한 물리적 특징을 초래합니다.
2023 년, 스웨덴 치과 및 제약 혜택 기관인 TLV는 제조업체의 가격 수준이 너무 높은 것으로 간주되어 어린이의 성장 증가의 이점에 대해 약물을 상환하지 않기로 결정했습니다.
Jonsson은“TLV는이 약물이 센티미터와 관련하여 너무 비싸다고 말합니다. 그러나 짧은 자란 환자의 경우 모든 센티미터 카운트가 있습니다.
국가 보건 복지위원회에 따르면 매년 스웨덴에서 5 명의 어린이가 유전 적 장애로 태어나고 있습니다.
“이것은 현재 약 50 명의 어린이 또는 그 이상이 다른 많은 EU 국가에서 표준 치료법 인이 약으로 도움을받을 수 있음을 의미합니다. 최근 11 세와 12 세의 새로운 연구에 따르면 처리되지 않은 대조군과 비교하여 3 년 동안 5.75 센티미터의 추가 높이 증가가 증가했습니다.
새로운 가격 책정 모델, 추가 자금 가능
2023 년에 TLV는 스웨덴에서 많은 고아 의약품을 구할 수 있다고 결론을 내 렸지만 가격과 상환 모델은 개선이 필요했습니다.
따라서 이번 봄에 조정 된 모델이 도입되어 100 명 미만의 환자의 진단 그룹을위한 고아 약물의 가격이 더 높아져 심각한 상태로 살고 있습니다. 그러나 환자 협회는 증가가 충분하지 않을 것이라고 주장했다.
“최근 북유럽 정밀 의학 포럼에서 TLV는 고아 의약품을 승인 할 때 신중하다는 사실을 인정했다.
그러나 TLV의 수석 전략가 인 Anna Alassaad에 따르면 새로운 가격 조정을 평가하기에는 너무 이르고 있습니다.
4 월 말 의회 토론에서 Acko Ankarberg Johansson은 TLV의 새로운 모델의 효과를 기다리고 싶어한다고 말했습니다. 그러나 그녀는 드문 질병 환자에게 특별한 주 자금을 제공하는 것을 배제하지 않았습니다.
그녀는 또한 정부가 곧 고아 의약품을 포함한 모든 의약품에 대한 새로운 가격 책정 및 상환 시스템에 대한 주요 조사를 오늘날의 문제에 대처할 것이라고 말했다.
그러나 Anders W. Jonsson은 그러한 조사를 환영하지만“환자가 의약품을받지 않고는 몇 년과 시간이 걸릴 수 있다고 걱정합니다.
복잡한 액세스 평가
고아 의약품에 대한 접근에 대한 논쟁은 스웨덴의 성과의 다른 순위 접근 방식으로 인해 복잡합니다.
최근 유럽의 제약 산업 및 협회 (EFPIA)가 발표 한 연간 대기 지표는 2020 년에서 2023 년까지 유럽 의료 기관 (EMA)이 승인 한 66 건의 새로운 고아 의약품 중 66 건의 새로운 고아 의약품이 스웨덴의 환자들에게 이용 가능했으며, 스웨덴은 유럽에서 평균 28 명으로 선정 될 수 있음을 보여 주었다.
그러나 TLV와 스웨덴 지역은 모두 사용한 방법론에 대항합니다.
그들은 한 가지 문제가 과소보고되고 있다고 말합니다. 개별 환자를 기준으로 새로운 고아 약물을 사용하는 공식적인 데이터는 없기 때문에 스웨덴의 연구 기반 제약 회사의 무역 협회 인 LIF가보고하지 않습니다.
“우리는 이것이 문제라는 것을 알고 있지만 투명한 공공 통계에 액세스 할 수 없다면 데이터를보고 할 수는 없습니다. 그 이유는 개별 상환을 결정하는 국가 절차가 없기 때문입니다. 각 지역에 달려 있습니다. 우리는 그러한 절차를 가진 날에 데이터를 포함 할 것입니다.
왜 기다려야합니까?
스톡홀름 지역의 보건 경제학자이자 지역의 새로운 치료위원회의 일원 인 구스타프 베르트 (Gustaf Befrits)는 Euractiv에“대기 지표는 승인 된 새로운 고아 약물이 시장의 다른 의약품에 비해 환자에게 도움이 될지 여부를 나타내지 않습니다.”라고 Euractiv에 말했습니다.
이는 EU 승인으로서 이용 가능한 옵션과 관련하여 새로운 약물의 건강상의 이점에 대한 주요 평가와 동일하지 않다고 그는 밝혔다.
“현재 증거에 대해보고하는 회사와 협력하여이를 평가하는 것은 현재 개별 국가에 달려 있습니다. EMA의 역할은 주로 의약품이 환자의 이익과 비교하여 환자에게 안전한 지 고려해야합니다.”
“예를 들어, 최신 지표에는 약속 한 내용을 전달하지 않는 EU 승인 세포 요법 치료가 포함되어 있습니다.”
2023 년 TLV의 최신 설문 조사에서 2015 년에서 2022 년 사이에 TLV가 평가 한 고아 약의 3 분의 2는 긍정적 인 상환 결정을 받았으며 스웨덴에서 이용할 수있게되었습니다.
그러나 모든 EU 승인 고아 약물은이 기간 동안 TLV를 통과했습니다. 예를 들어, 알려지지 않은 회사는 스웨덴에서 För 가격과 상환을 적용하지 않기로 결정했습니다.
최근 국민 보건 복지위원회는 스웨덴의 희귀 질병에 대한 첫 번째 전략에 대한 제안을 발표했습니다. 그러나 고아 약물의 중요성을 인정하더라도 전략에는 약물이 포함되지 않았습니다.
