이 기사는 리소좀 질환 치료의 혁신을 발전시키는 특별 보고서의 일부입니다.
그는 그러한 개혁이 없다면 유럽은 전략적으로 중요한 분야에서 더 민첩한 글로벌 경쟁자들보다 뒤쳐 질 수 있다고 주장했다.
EV : 회사의 약속은 무엇입니까?
Enrico Piccinini : 우리는 5 년 전에 헌신적 인 희귀 질병 부서를 시작했으며 현재 전 세계적으로 700-800 명, R & D, 의료 업무 및 인식에 중점을 둔 전 세계적으로 700-800 명을 포함합니다. 회사로서의 Chiesi는 90 세가 넘는 반면, 희귀 질병 단위는 우리 이사회와 Chiesi 가족이 큰 사회적 요구를 충족시키기 위해 의도적으로 전략적으로 움직였습니다.
Chiesi는 비즈니스뿐만 아니라 더 넓은 사회적 진보의 기여자로서의 역할을보고 있습니다. 희귀 질병은 많은 것이 달성 된 영역이지만, 특히 치료가 거의 없거나 전혀없는 초 오르 칸 상태에서는 훨씬 더 많은 일이 계속되어야합니다.
EV : 유럽은 희귀 질병 혁신을 지원하기에 충분합니까?
Enrico Piccinini : Rare Disease R & D는 위험이 높고 파편화되어 있습니다. 종종 질병의 자연사는 알려져 있지 않습니다. 이로 인해 초기 연구는 매우 어렵고 비용이 많이 듭니다.
따라서 우리는 기능하는 생태계를 구축하는 관점에서 생각해야합니다. 모든 솔루션은 모두에 맞지 않습니다. 유럽은 지난 25 년 동안 중요한 조치를 취했으며 200 개가 넘는 새로운 치료법을 이용할 수 있었고 수백만 명의 환자가 도움을주었습니다.
그러나 이제 우리는 정책을 약화시키지 않고 강화해야합니다. 나는 지적 재산 및 시장 보호와 같은 인센티브 감소에 대한 토론에 걱정하고 있습니다. 초라한 공간에서, 이것은 회사를 유럽 밖이나 희귀 한 질병으로 몰아 넣을 수 있습니다.
EV : 희귀 질병 R & D를 유지하기 위해 어떤 구체적인 인센티브가 필요합니까?
Enrico Piccinini : 가장 중요한 요소는 지적 재산 보호입니다. 희귀 한 질병에서는 치료를 시작하기 전에 질병을 이해하기 위해 종종 몇 년이 필요합니다. 그것은 투자 회복을 보장하지 않고 자금을 지원하거나 유지할 수있는 것이 아닙니다.
또한 임상 시험에는 환자가 거의 포함되지 않기 때문에 바이오 마커 및 환자보고 된 결과와 같은 대안 적 접근법은 유효한 것으로 받아 들여야합니다. 이것은 희귀 질환 조건에서 안전성과 효능을 입증하는 데 필수적입니다.
EV : 새로운 과학 플랫폼이 게임을 바꾸고 있습니까?
Enrico Piccinini : 예. 25 년 전에 시작했을 때, 우리는 대부분 소분자 또는 효소 대체 요법을 가졌습니다. 이제 우리는 유전자 요법, 유전자 편집 등을 본다. 우리가 탐구하는 주요 영역 중 하나는 혈액 뇌 장벽을 가로 지르는 방법입니다.
많은 희귀 질병에는 신경 학적 구성 요소가 있으며 현재의 치료는 뇌에 도달 할 수 없습니다. 우리가 그것을 극복 할 수 있다면, 그것은 완전한 돌파구 일 것입니다. 아직도 일찍이지만, 우리는 그 방향으로 크게 투자하고 있으며 앞으로 몇 년 동안 돈을 지불하기를 바라고 있습니다.
EV : 기본 연구 역할은 어떤 역할을 수행하며 충분히 충분합니까?
Enrico Piccinini : 기본 연구가 중요합니다. 근본적인 생물학을 이해하지 않으면 치료를 시작할 수 없습니다. 그렇기 때문에 우리는 ‘Find for Rare’Research Grant 프로그램을 시작했습니다. 제출물의 품질은 기대치를 훨씬 뛰어 넘어 재능이 있지만 지원이 부족합니다.
우리의 목표는 몇 가지 프로젝트에 자금을 지원하는 것이 아니라 초기 단계 과학에 주목하고 국가 및 유럽 프로그램을 포함하여 공공 자금을 유치하는 것입니다.
EV : 번역 연구에서“죽음의 계곡”을 어떻게 극복 할 수 있습니까?
Enrico Piccinini : 우리는 연구원, 규제 기관 및 지불 자 사이의 조기 참여가 필요합니다. 처음부터 어떤 종류의 증거가 필요한지 정의하면 승인이나 접근으로 이어지지 않는 경로에서 수백만 또는 수백만을 낭비하지 않습니다.
Chiesi에서는 연구 보조금과 규제 전문 지식을 수 여자와 공유함으로써이를 지원하려고 노력합니다. 그러나 미래에는 이것이 시스템에 포함 된 표준이어야합니다. 환자보고 된 결과도 이것의 일부입니다. 여전히 수용을받는 동안, 그들은 유효하고 과학적으로 강력한 것으로 인식되어야합니다. 그들은 실제 영향을 반영합니다.
EV : 더 많은 공공-민간 협력을 지원합니까?
Enrico Piccinini : 물론. 기초 과학은 위험이 높으며 공공 자금 지원을 받아야합니다. 그런 다음 우리와 같은 회사는 그 과학을 환자를 향한 치료로 번역하는 임무를 수행 할 수 있습니다.
공공 및 민간 플레이어가 협력하는 하이브리드 모델이 특히 초기에 이상적입니다. 우리는 이것이 공동 자금 조달 메커니즘이 실제로 차이를 만들 수있는 EU의 새로운 다기관 금융 프레임 워크 (MFF)에 반영되기를 바랍니다.
EV : 더 넓은 혁신 환경은 어떻습니까? 유럽은 전 세계적으로 어떻게 비교됩니까?
Enrico Piccinini : 유럽이 뒤쳐지고 있습니다. 우리는 항상 미국과 경쟁하고 있었지만 이제는 중국, 인도 및 중동과 같은 상승 선수들도 마찬가지입니다. 유럽에는 여전히 강력한 과학 인프라, 우수한 센터, 대학 및 임상 시험 네트워크가 있지만 환경은 투자에 덜 매력적입니다.
벤처 캐피탈은 미국보다 훨씬 약합니다. 우리는 유럽에 머무르고 투자하는 인센티브를 만드는 생태계를 만들어야합니다. 그렇지 않으면, 연구와 환자는 다른 곳으로 이동할 것입니다.
EV : 유럽은 희귀 질환 치료에 대한 접근성을 향상시키기에 충분합니까?
Enrico Piccinini : Access는 핵심 도전입니다. 환자는 거주 지역에 따라 다르게 치료해서는 안되지만 오늘날 우리는 유럽 전역에서 광범위한 불일치를보고 있습니다. 새로운 EU 건강 기술 평가 (HTA) 규정은 올바른 방향으로 나아가는 단계입니다.
공동 임상 평가는 국가 당국에 의해 복제되지 않으면 접근을 조화시키는 데 도움이되어야합니다.
또한 Horizon 스캔과 같은 사전 도구가 필요합니다.
EV : 적시 진단의 장벽은 무엇입니까?
Enrico Piccinini : 진단에는 몇 년이 걸릴 수 있습니다. 희귀 질병은 종종 여러 기관에 영향을 미치므로 단일 전문가 접근법은 불충분합니다. 다 분야 팀, 심지어 원격 의료조차도 진단을 가속화 할 수 있습니다. 신생아 심사는 또 다른 강력한 도구입니다. 적절한 경우 조기 치료를 허용하여 어린이의 삶을 바꿀 수 있습니다.
심사 비용은 급격히 감소했으며 이탈리아와 같은 국가들이 발전하고 있습니다. 그러나 다른 사람들은 뒤쳐져 있습니다.
현재 신생아 심사에 대한 사회적 지원이 커지고 있는데, 20 년 전에는 그렇지 않았습니다. 우리는 데이터 보호 및 환자 개인 정보를 완전히 존중하여 책임감있게 구현되도록해야합니다.
EV : EU 제약 패키지에서 누락 된 것은 무엇입니까?
ENRICO PICCININI : 우리는 한 번에 한 번의 기회를 놓칠 위험이 있습니다. 패키지의 원래 기둥 중 하나는 희귀하고 초라한 질병 이었지만 그 초점은 약화되었습니다. 제안 된 변경 사항은 이전 시스템을 훨씬 뛰어 넘지 않으며 경우에 따라 인센티브를 줄입니다. 이것은 가장 필요한 곳에서 혁신을 주도하지 않습니다.
우리는 유럽이 희귀 질병과 혁신의 리더로 남아 있다는 명확한 비전이 필요합니다. 그것은 정책뿐만 아니라 야망에 대담한 선택이 필요합니다.
EV : EU 정책 입안자에게 한 가지에게 물어볼 수 있다면 무엇이 될까요?
Enrico Piccinini : 이미 깨지기 쉬운 것을 침식하지 마십시오. 혁신을 지원하고 접근을 가능하게하며 유럽을 과학의 최전선에 다시 넣는 진정한 생태계를 만듭니다. 경쟁력, 환자 관리 및 과학적 우수성은 모두 함께 진행됩니다. 건강과 번영은 분리되지 않습니다. 그들은 상호 강화하고 있습니다.
