연령 관련 황반 변성 (AMD)의 고급 형태 인 지리적 위축 (GA)은 상당한 진보적 인 시력 상실과 실명으로 이어진다. 전 세계 고령화 인구가 증가함에 따라이 질병의 경제적, 인본주의 적 부담은 크게 증가 할 것으로 예상됩니다.
이제 과학적 개입의 발전에 대한 접근성을 향상시키고 유럽 규제 프레임 워크를 발전시키는 데 중점을 두어 유럽과 전 세계의 GA를 가진 수백만 명의 사람들의 시력 손실을 늦추도록 도울 수있는 중요한 순간을 보여줍니다.
지리적 위축 이해 : 다가오는 전염병
GA는 진보적이고 돌이킬 수 없으며 황반에서 망막 세포의 변성으로 특징 지어집니다. 망막의 중심 부분은 날카로운 시력을 담당합니다. 개인에게 독립성을 읽고 운전하고 인식하고 독립성을 유지하는 능력을 강탈합니다.
GA의 경제적 부담도 상당하며 전반적인 의료 지출 및 생산성 손실에 기여합니다. Retina International이 실시한 최근의 연구에 따르면 여러 유럽 국가에서 GA의 경제적 영향은 매년 2 억 2,250 만 유로에서 37 억 유로의 범위가 있다고 추정했습니다. (i)
GA는 2040 년 (iii), (iii), (iii), (iii)까지 1,800 만 명 이상의 급증을 추정하는 전 세계 유병률과 예측으로, 긴급한 행동을 요구하는 잠재적으로 치명적인 전염병을 나타냅니다.
시력 손실을 느리게하고 환자 결과를 개선하며 수술 또는 병원 체류와 같은보다 침습적 인 의료 절차의 필요성을 줄이는 데시기 적절한 개입이 도움이 될 수 있으므로 조기 발견도 중요합니다. (V), (V), (VI) 개입없이 GA로 진단 된 사람들은 일반적으로 2.5 년 이내에 시력을 잃습니다. (vii).
임상 시험에서 도전을 극복합니다
최근 몇 년 동안 GA에 대한 잠재적 치료와 환자의 삶의 질에 영향을 미치는 중대한 연구 활동이 있었지만, GA의 이질적인 특성은 연구원과 임상의 모두에게 중요한 도전으로 남아 있습니다. 알츠하이머 병과 마찬가지로 GA의 진행은 개인마다 상당히 다르므로 진단 및 치료 복잡한 일입니다.
질병의 복잡성에 대한 덜 강력한 이해로 설계된 과거 시험은 질병 이질성을 적절하게 설명하지 못하고 균일 한 환자 집단의 식별을 복잡하게하고 질병 궤적 또는 치료 효능을 예측하기가 어렵습니다.
우리는 환자 집단에 대한 다양한 진행 패턴, 병변 특성 및 기능적 영향을 반영하는 1 차 또는 2 차 엔드 포인트를 통합 하여이 질병 이질성을 설명하는 GA에 대한 임상 시험을 설계하는 것이 중요합니다.
이 접근법은 치료 효능과 실제 관련성에 대한보다 포괄적 인 평가를 보장 할 것이며 새로운 치료의 효과에 대한보다 전체적인 평가를 가능하게 할 것입니다.
치료 접근에 대한 규제 장벽
우리는 환자의 GA의 진행을 늦추고 건강 시스템의 비용과 가치 방정식을 재구성 할 수있는 새로운 치료법이 개발 된 새로운 시대에 들어 왔지만 유럽 환자는 이러한 중요한 치료법에 접근하지 않고 남아 있습니다.
GA 환자의 긴급한 충족 필요성을 감안할 때 유럽 연합 (EU)의 규제 기관은 이러한 혁신적인 치료법에 대한 평가에 더 큰 유연성을 고려해야합니다. 임상 적 이점을 입증 할 때 2 차 엔드 포인트의 가치를 탐구하면 제한된 치료 옵션에 직면 한 환자의 접근성을 촉진 할 수 있습니다. 적어도 빠르게 진행되는 병변과 더 나쁜 기능적 결과를 가진 사람들에게는 유망한 연구와 환자 접근 사이의 격차를 해소하면서 환자 안전 및 치료 효과에 대한 EU의 헌신을 유지할 수 있습니다.
2050 년까지 전 세계 인구가 노가되고 80 개가 넘는 개인의 수가 (viii) GA의 유병률은 성장하여 전 세계 의료 시스템과 경제에 부담이 증가 할 것입니다. 규제 기관은 GA와 함께 EU의 수백만 명의 사람들을위한 혁신적인 치료 옵션에 대한 액세스를 지원하기 위해 평가 평가 프레임 워크를 발전시키는 것이 중요합니다.
호출-행동 : 조정 된 정책 응답 구축
한때 먼 미래였던 2050 년은 이제 한 세대의 도달 범위 내에 있습니다. 그때까지 우리는 GA에 대한 더 깊은 이해와 목표 중재에서 가장 혜택을 줄 개인을 식별 할 수있는 능력을 기대합니다.
우리는 학계, 산업, 정부 및 의료 시스템 전체에서 총체적으로 협력하여 평가 프레임 워크를 재평가하고 GA에 대한 혁신적인 치료법을 평가하고 승인하기위한보다 민첩한 접근 방식을 수용해야합니다. 여기에는 광범위한 환자 집단의 다양한 요구를보다 잘 해결하기 위해 의미있는 2 차 엔드 포인트를 선택할 수있는 유연성이 포함됩니다.
우리는 환자의 요구를 우선시하고 혁신적인 치료법에 적시에 접근 할 수있는 반응 정책을 옹호하고 제정해야합니다.
우리는 이제 세대가 실명의 치명적인 결과를 보지 못하도록 행동해야합니다. 수백만의 비전의 미래는 그것에 달려 있습니다.
Jordi Monés 박사, MD, 박사, 안과 전문의, 황반 및 유리체 전문가 및 연구원.
인용 및 참조 :
(i) Retina International. AMD 영향 : 질병 비용 연구. https://retina-international.org/amd-impact-cost-of-illness-study/.
(ii) Boyer DS, Schmidt-Erfurth U, van Lookeren Campagne, Henry EC, Brittain C. 연령 관련 황반 변성에 이차적 인 지리적 위축의 병리 생리학 및 치료 표적으로서의 보체 경로. 망막. 2017; 37 (5) : 819-835.
(iii) Wong WL, Su X, Li X 등 2020 년과 2040 년의 연령 관련 황반 변성 및 질병 부담 투영의 글로벌 유병률 : 체계적인 검토 및 메타 분석. Lancet Glob Health. 2014; 2 (2) : 106-116.
(iv) Wong WL, Su X, Li X 등 2020 년과 2040 년의 연령 관련 황반 변성 및 질병 부담 투영의 글로벌 유병률 : 체계적인 검토 및 메타 분석. Lancet Glob Health. 2014; 2 (Suppl) : 1-21.
(v) Morse AR, Seiple W, Talwar N, Lee PP, Stein JD. 노인들의 병원 사용 및 비용과 시력 손실의 연관성. Jama Ophthalmol. 2019 년 6 월 1 일; 137 (6) : 634-640. doi : 10.1001/jamaophthalmol.2019.0446. PMID : 30946451; pmcid.
(vi) Flaxel CJ, Adelman RA, Bailey St 등. 연령 관련 황반 변성이 선호되는 실습 패턴 (R). 안과학. 2020; 127 (1) : P1-P65. 2. Holz FG, Sadda SR, Staurenghi G 등 고급 연령 관련 황반 변성의 임상 연구에서의 이미징 프로토콜 : 위축 합의 회의 분류의 권장 사항. 안과학. 2017; 124 (4) : 464-478.
(vii) Bakri SJ, Bektas M, Sharp D, Luo R, Sarda SP, Khan S. 지리적 위축 : 질병, 병리 생리학 및 보체 시스템의 역할. J Manag Care Spec Pharm. 2023; 29 (5-A 공급) : S2-S11.
(viii) 세계 보건기구 (WHO). 노화와 건강. 2024 년 10 월 1 일. https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/ageing-and-health
