새로운 제약 패키지는 생명을 구하는 치료법에 대한 접근성을 향상시키는 수단으로 간주됩니다. 그러나 포괄적 인 유럽 전략의 부족은 희귀 한 커뮤니티가 직면 한 문제를 적절하게 해결하려는 노력을 방해합니다.
유럽 금요일의 희귀 한 질병의 날에 EU 캠페인은 이러한 조건이 어떻게 많은 사람들이 보지 못하는 방식으로 어떻게 살고 있는지 강조합니다.
희귀 질환 환자 그룹 Eurordis에 따르면 평균 진단 시간은 4-5 년입니다. 올바른 전문가에 대한 잘못 진단 및 자제 접근은 심각한 장애물로 남아 있습니다.
대부분의 희귀 질병에 대한 치료법이 없기 때문에 환자와 그 가족에게는 연구가 중요합니다. 그러나 진행 속도가 느릴 수 있습니다. 또한 치료에 대한 접근은 누군가가 사는 곳에 크게 의존합니다. 같은 나라에서도 엄청나게 다를 수 있습니다.
따라서 희귀 질병 공동체는 모든 정책 영역을 통합하기위한 유럽 행동 계획을 기다리고 있습니다.
Eurordis Public Affairs Directairs 이사 인 Valentina Bottarelli는“모든 유럽 이니셔티브와 일관된 전략적 프레임 워크 내의 희귀 질병에 대한 모든 유럽 이니셔티브와 희귀 질병에 대한 진보를 통일하는 것이 필수적이다.
유럽 경제 및 사회위원회의 Alain Coheur는 Euractiv에 언급했다.
행동 계획으로 이동
EU 희귀 질병 계획을 세우는 것이 우선 순위가되어야합니다.
Alain Coheur는 환자 단체와 시민 사회가 희귀 질병을 앓고있는 사람들의 격차와 요구를 강조하기 위해 노력함에 따라이 작업이이를 이끌고 있다고 설명했다.
“유럽 의회의 산트위원회 (Sant Committee)는 EU의 희귀 질병에 대한 행동에 대한 도전, 기회 및 격차에 대한 심층적 인 분석을 의뢰했으며, 암과 희귀 질병에 대한 그룹 간가 시작될 예정이다.
Bottarelli에 따르면, “모든 유럽 이니셔티브와 일관된 전략적 프레임 워크 내의 희귀 질병에 대한 모든 유럽 이니셔티브와 진보를 통합하여 노력을 최적화하고 건강 평등을 달성하며 취약한 인구의 매일 충족되지 않은 요구를 해결하는 것이 필수적입니다.”
그녀는“희귀 질병에 대한 유럽 행동 계획은이 중요한 일관된 EU 응답을 제공 할 것입니다. 강력한 정치적 지원을 통해 지금은 대화에서 행동으로 이동하고 2030 년까지 응집력있는 목표 기반 전략을 세우는 시간입니다.
Coheur는 또한 희귀 질환 정책을위한 EU 방지 기관 또는 단위의 부족에 대해 언급했다. “희귀 질병 정책을위한 유럽 수준에서 장기적인 지원, 조정 및 옹호를 강화할 수있다”고 말했다.
접근에 대한 제약 패키지의 중요성
Bottarelli의 경우, 일반 제약법에 대한 진행중인 협상은 인생을 바꾸는 치료에 대한 적시에 공평한 접근을 보장하는 데 중요합니다.
“이 법은 환자의 참여 및 접근 조항을 강화하고, 고아 의약품에 대한 공동 조달을 지원하며, 고급 치료의 전략적 개발을 촉진해야합니다. 또한 EMA의 규제위원회의 환자 투표권 유지를 포함하여 의사 결정에 환자의 참여를 보존하고 확대해야합니다”라고 그녀는 덧붙였습니다.
유럽의 중소기업 및 생명 공학 회사 (EUCOPE)를 대표하는 유럽 제약 기업가 유럽 연합 사무 총장 Alexander Natz에 따르면 제약 산업 내에서의 다양성은 제약 법률 개정에 대한 논의 중에 인식되어야합니다.
“많은 소규모 기업은 혁신의 최
“또한 플랫폼 기술을위한 토대를 마련하는 것은 장기적인 발전을 촉진하는 데 중요합니다.”
더 많은 빌딩 블록
제약법은 모두가 인식하는 것처럼 유일한 빌딩 블록이 아닙니다.
Natz가 설명했듯이, “(EU)는 희귀 질병이 우선 순위로 유지되도록하고, 특히 승인 된 치료가없는 희귀 질환의 95%에 대한 혁신을 주도하는 경쟁력있는 제약 생태계를 육성해야합니다.”
“중소 기업은 학술 연구원들과 함께이 혁신의 주요 동인이며 종종 간과된다고 덧붙였다.
Bottarelli는 “새로운 EU 건강 기술 평가 규정의 효과적인 구현은 똑같이 중요합니다. 혁신적인 치료법에 대한 접근을 가속화하려면이 규정은 실제 증거를 포함하고 환자의 목소리를 증폭시키는 간소화 된 환자 중심 프로세스를 설정해야합니다.”
그녀는 또한 다가오는 Critical Medicines Act 제안에 대해 언급했는데, 여기에는 “중요한 희귀 질병 의약품 공급을위한 강력한 조치가 포함되어야합니다.”
“EU의 생명 공학 법과 생명 과학 전략은 희귀 질환에 대한 고급 치료를 개발할 수있는 글로벌 리더로 유럽을 배치 할 수있는 잠재력을 가지고 있습니다. 희귀 질병 연구와 정책은 환자와 인권을 중심으로 유럽의 경쟁 우위를 보여주는 테스트 사례로 사용될 수 있습니다.”
Pharma Trade Group Eucope의 연구에 따르면 생명 과학 투자자의 주요 관심사는 생명 과학에 대한 대부분의 수익이 미국의 상업화를 통해 회상된다는 것입니다.
Natz는“EU는 규제 절차를 반영하고 간소화하고 임상 시험의 운영을 촉진하며 OMPS에 대한 지속적인 투자 및 상업화를하는 생태계를 제공해야한다”고 말했다.
