Chiesi Global Rare Diseases는 3 명의 주요 과학자를 인정했습니다. ‘희귀 한 것을 찾으십시오‘ Parma의 행사에서 연구 보조금 프로그램. 그들은 과학적 약속이 종종 자금을 조달하는 분야 인 리소좀 질병에서 초기 단계 혁신을 지원하는 일을 영광으로 생각했습니다.
독립적으로 평가 된 전문가 주도 연구 보조금 이니셔티브는 Fabry 질병, 알파-만 노시 증증 및 방광증의 세 가지 리소좀 질환에서 혁신적인 연구를 인식하여 환자 치료 및 관리를 개선하는 것을 목표로합니다.
2025 년 수상자들은 엑서 터 대학교 (University of Exeter)의 미트라 타바 콜리 (Mitra Tavakoli) 교수로, 비 침습적 바이오 마커를 개발하여 파브리 질환의 통증을 더 잘 이해하고 있습니다. 바젤 대학교 (스위스)의 마가리타 디나 마르카 (Margarita Dinamarca) 박사는 알파-만 노시 시스 (Alpha-mannosidosis)의 혈액-뇌 장벽을 목표로하는 그녀의 연구를 인정했다. 그리고 Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – IRCCS (이탈리아)의 Francesco Bellomo 박사.
그들의 프로젝트는 초기 진단과 이러한 초래의 다중 시스템 장애에 대한 새로운 치료 방법을 약속합니다.
Chiesi의 부사장 인 Alessandra Vignoli는“Chiesi는 희귀 질병을 연구하고 있습니다. 약 3 억 5 천만 명이 전 세계적으로 희귀 한 질병으로 살고 있습니다. 이는 미국이 미국만큼 크고 95%가 승인 된 치료법을 가지고 있지 않습니다. “이것은이 환자들을위한 새로운 치료법을 찾기 위해 긴급하게 우리를 움직이는 것입니다.”
리소좀 질환 : 높은 부담, 가시성 낮은 가시성
리소좀 질환은 누락되거나 결함이있는 효소로 인한 상속 된 대사 장애이다. 유해 물질은 세포 내부에 쌓여 뇌, 신장, 심장 및 뼈와 같은 장기를 점차 손상시킵니다. 임상 지식이 개선되었지만 효과적인 치료법은 제한적이며 진단은 종종 지연됩니다.
Alessandra Vignoli는“우리는 치료 옵션 만있는 것만으로는 충분하지 않다는 것을 이해합니다. 그래서 우리는이 과학적 상과 협력하여 환자의 새로운 솔루션과 질병 여행의 발전을 가져 오기를 원합니다.
기존의 치료를 넘어서는이 광범위한 야망은 왜 과학적 발견의 초기 단계에서 연구 자금이 왜 그렇게 중요한지를 강조합니다.
이 행사의 운영위원회 위원 인 Dieter Hafner 교수는“이 희귀 질병 프로그램은 실제로 중요합니다. 희귀 질환이나 희귀 질환이있는 어린이는 약간 소홀히하고 개선의 여지가 많기 때문에”이 행사의 운영위원회 회원 인 Dieter Hafner 교수는 말했습니다. 자금 부족은 Chiesi가 해결하기위한 것입니다.
피an-european 콜은 82 개의 제안서를 작성합니다
Rare Research-Grant 제도에 대한 Chiesi의 Find의 두 번째 판은 23 개국의 82 개 응용 프로그램을 유치하여 소외된 리소좀 질병에 대한 초기 단계 혁신에 대한 관심이 커지고 있습니다. 신청은 아메리카를 제외한 모든 글로벌 지역에서 수락되었으며, 영어로 제출 해야하는 제안서가 필요했습니다.
각 성공적인 프로젝트는 과학적 장점, 타당성, 혁신 및 환자 영향을 기반으로 한 선택 기준을 통해 최대 50,000 유로의 자금을받습니다.
올해 드문 연구 보조금을 찾는 것은 리소좀 질환을 이해하고 관리하는 데 중요한 차이를 해결하는 프로젝트를 목표로하는 3 명의 과학자들에게 수여되었습니다.
스티어링위원회 위원 인 Joao Goncalves 교수는“제시된 작업의 품질은 실제로 희귀 질환 연구 생태계 전체에 대한 높은 기준을 설정합니다.
태클 정확한 표현형을 통한 Fabry 통증
University of Exeter (University of Exeter)의 Mitra Tavakoli 교수는 Fabry 질병을 앓고있는 사람들이 경험 한 고통을 더 잘 이해하고 측정하기 위해 그녀의 작업에 대한 상을 받았습니다. 그녀의 프로젝트는 진단 및 치료를 개선하기 위해 신경 손상을 감지하고 통증이 어떻게 발생하는지 추적하는 비 침습적 방법을 탐구합니다.
João Gonçalves 조향위원회 회원은이 프로젝트를“매우 혁신적인”것으로 묘사했으며, Fabry 질병의 임상 적으로 관련된 문제를 해결하기위한 독특한 접근법을 강조했다. 그는이 프로젝트가 통증 경로를 더 잘 이해하기 위해 다양한 새로운 바이오 마커를 탐색하는 데 중점을두고 있으며 병리 생리학은“임상 수준에서 정말 중요한 문제”를 목표로 삼았다 고 강조했다.
극복 알파-마노시 시스의 장벽
바젤 대학교 (University of Basel)의 마가리타 디나 마르카 (Margarita Dinamarca) 박사는 알파-만 노시 증이 뇌에 어떤 영향을 미치는지에 대한 연구에 수여되었습니다. 그녀의 프로젝트는 의약품이 뇌 주변의 보호 장벽을 가로 지르도록 돕는 치료를보다 효과적으로 전달하는 방법을 찾는 데 중점을 둡니다.
이 프로젝트는 배심원에게 실제 관련성에 대해 감동했습니다.
Lampe 교수는“우리는 많은, 많은 리소좀 질환과 알파-만 노시 증 건에서 신경 퇴치를 받았다. 그리고이 주제를 실제로 다루는 것이 매우 중요하다.
디코딩 낭포 성의식이 이점
로마의 Ospedale Pediatrico Bambino Gesù에서 Francesco Bellomo 박사는 고지방, 저탄수화물식이 요법 인 케토 제닉 다이어트가 희귀 유전자 신장 질환 인 신경 병증 방광 증을 치료할 수 있는지 연구하고 있습니다.
생쥐의 초기 연구에 따르면식이는 신장 염증 및 조직 손상과 같은 증상을 완화시킬 수 있습니다. 그의 새로운 프로젝트는식이 요법의 작동 방식을 이해하여 이러한 결과가 결국 환자에게 도움이 될 수 있습니다.
선발위원회는 실험실 결과를 실제 요법으로 변환 할 수있는 프로젝트의 잠재력을 강조했습니다.
Dieter Hafner 교수는“이것은 경쟁이 치열했습니다. 13 개의 응용 프로그램은 모두 매우 좋았습니다. 그러나 그의 응용 프로그램은 눈에 띄었습니다. 우리는 연구 디자인, 포괄적 인 제안에 깊은 인상을 받았으며 성공의 잠재력이 큰 잠재력이라고 생각합니다.
Chiesi가 90 주년을 기념함에 따라, 보조금은 Fabry 질병, 알파-만 노시 증증 및 낭포 증이있는 소외 계층 환자에게 초기 단계 과학을 실질적인 혜택으로 전환하려는 장기적인 약속의 일부입니다.
(Brian Maguire에 의해 편집 | Euractiv의 옹호 연구소)
